Un medicamento recetado que ayuda a Lore Wilkinson a caminar y hablar a pesar de una rara enfermedad muscular le costó tan poco durante más de una década que ni siquiera usó su seguro para pagarlo. Pero ahora, su seguro de Medicare está desembolsando alrededor de $40,000 por un suministro del medicamento para un mes, y teme que se le imponga un copago de $9,000.
“¿Quién puede permitirse eso?” dijo el hombre de 91 años, que vive en Rochester, Minnesota. (Su primer nombre se pronuncia LOR-ee.)
Wilkinson, como millones de otras personas con enfermedades raras en todo el país, está atrapada en un debate legal y político en curso sobre cómo Estados Unidos apoya a las compañías farmacéuticas y su investigación. La FDA hizo su último movimiento en el tira y afloja a finales de enero al decir que ignoraría en gran medida un fallo de un tribunal estadounidense que involucra a Firdapse, el fármaco que necesita Wilkinson.
Firdapse fue aprobado en 2018 por la FDA como un “medicamento huérfano”, una designación que recompensa a las compañías farmacéuticas por desarrollar tratamientos para enfermedades raras. Cuando un fabricante de medicamentos obtiene la aprobación de un medicamento huérfano, la empresa tiene derecho a siete años de derechos exclusivos en el mercado, lo que significa que la FDA no aprobará la solicitud de otra empresa para un medicamento de la competencia para el mismo uso durante ese período.
Pero después de que la Corte de Apelaciones del 11° Circuito de EE. UU. negó una moción a principios de 2022, la FDA dejó de revisar las solicitudes de ciertos medicamentos o de otorgar exclusividad, dijo April Grant, portavoz de la agencia. El retraso dejó a los fabricantes de medicamentos en el limbo.
A menudo, los medicamentos a los que se otorga exclusividad se encuentran entre los de mayor precio en el mercado estadounidense. Por ejemplo, Zolgensma, un tratamiento único para la atrofia muscular espinal, tiene un precio de 2,25 millones de dólares. Mary Carmichael, portavoz de su fabricante, Novartis, dijo que Zolgensma ha tratado a más de 3.000 pacientes en todo el mundo y que casi todos los pacientes estadounidenses que toman el medicamento aprobado por la FDA están cubiertos por un seguro comercial o gubernamental.
La compañía también continúa invirtiendo en investigación y desarrollo, así como en estudios clínicos para que el medicamento llegue a más pacientes, dijo Carmichael. La mayoría de los medicamentos ingresan al mercado de EE. UU. armados con una variedad de patentes y protecciones de propiedad intelectual que evitan la competencia y permiten que los fabricantes de medicamentos fijen los precios como mejor les parezca. Para los medicamentos que tratan enfermedades raras, los siete años de exclusividad en el mercado son parte de esa armadura.
El suministro de un año de Firdapse de Catalyst Pharmaceuticals, que Wilkinson toma para tratar su síndrome miasténico de Lambert-Eaton, o LEMS, se vende por alrededor de $ 375,000 después de los descuentos, dijo el portavoz de Catalyst, David Schull. Dijo que la compañía tiene programas de asistencia financiera y dona a fundaciones caritativas para ayudar a los necesitados. El objetivo, dijo Schull, “es que a ningún paciente de LEMS se le niegue nunca el acceso a la medicación por motivos económicos”.
Catalyst obtuvo derechos de mercado exclusivos para Firdapse en 2018lo que significaba que Wilkinson y otros pacientes con LEMS ya no podían obtener un medicamento similar de otra compañía de forma gratuita.
En 2019, en medio de un alboroto paciente sobre el costo, que el senador Bernie Sanders pesado enla FDA concedió a otra empresa, Jacobus Pharmaceutical, el derecho a comercializar un producto competitivo para un subconjunto de pacientes pediátricos.
Luego, Catalyst presentó una demanda contra el gobierno federal, alegando que tenía derecho a ser el proveedor exclusivo para todos los pacientes de LEMS, independientemente de su edad. El caso, Catalyst Pharmaceuticals Inc. contra Becerra, tenía potencialmente “implicaciones de gran alcance”, escribió Grant, el portavoz de la FDA, en un correo electrónico a KHN. La decisión de la corte también “planteó varias preguntas novedosas”, dijo.
El 11. ° Circuito se puso del lado de Catalyst en septiembre de 2021. Pero la medida reciente de la FDA de ignorar efectivamente la decisión de la corte es “en el mejor interés de la salud pública, los pacientes con enfermedades raras y el desarrollo de productos para enfermedades raras”, escribió Grant.
Aún así, la saga de varios años destaca preguntas persistentes sobre la exclusividad de los medicamentos huérfanos y cómo las políticas de la FDA pueden influir en los precios de los medicamentos. El tema en cuestión es la Ley de Medicamentos Huérfanos, una ley de la década de 1980 que incentiva a las compañías farmacéuticas a investigar y desarrollar medicamentos para enfermedades raras. Y no es la primera vez que el programa de medicamentos huérfanos levantó preocupaciones.
Durante décadas, la FDA ha supervisado un proceso de dos pasos: primero se otorga a un medicamento la designación de huérfano porque se muestra prometedor para tratar una enfermedad o afección rara. Luego, una vez que la compañía farmacéutica estudia y desarrolla el fármaco para enfermedades raras, la FDA aprueba su uso y otorga exclusividad de mercado durante siete años, evitando la competencia.
Ese paso final, otorgar la exclusividad, fue el centro de atención en la demanda de Catalyst contra la FDA. Desde que se creó la Ley de Medicamentos Huérfanos, el personal de la FDA entregó rutinariamente la exclusividad a las empresas para los medicamentos huérfanos que tratan a un subconjunto de pacientes, como los pediátricos. El objetivo era asegurarse de que las compañías farmacéuticas no obtuvieran el control total del mercado de un medicamento después de realizar estudios solo en las “poblaciones más pequeñas y fáciles de estudiar”, dijo la agencia. escribió en su sitio web.
La decisión de la corte de Catalyst podría perjudicar a los niños, escribieron los funcionarios de la agencia.
George O’Brien, socio de Mayer Brown que representa a empresas con respecto a la FDA y las prácticas regulatorias, dijo que estaba de acuerdo con la decisión de la FDA y su estrategia a largo plazo de distribuir la exclusividad porque las ventas de un medicamento “deben limitarse a lo que se estudió y fue aprobado”.
“La mayoría de la gente piensa que la forma en que la FDA lo ha hecho durante años es una forma muy sensata de hacerlo”, dijo O’Brien. “Bueno para los pacientes, bueno para la industria farmacéutica y bueno para la FDA”.
La FDA dijo que cumplirá con la decisión de la corte con respecto a Catalyst, pero que no se aplica a otras compañías o medicamentos. En respuesta al anuncio de enero de la FDA, catalizador dijo no se vería afectado. En julio de 2022, Catalyst compró los derechos de Ruzurgi, la droga de Jacobus.
Ahora, no existe un fármaco competitivo en el mercado que trate la enfermedad de Wilkinson.
Jacobus había proporcionado a Wilkinson el ingrediente activo de su medicamento de forma gratuita desde 2004 hasta 2018: “Lo único que pagué fue el envío”.
La decisión de la FDA de reprender en gran medida el caso Catalyst probablemente signifique que otra compañía demandará a la agencia nuevamente, dijo O’Brien: “Están en una situación realmente difícil”.
“Mi preocupación es que se avecina otra demanda. Y su incertidumbre. La incertidumbre es, en última instancia, mala para los pacientes”, dijo O’Brien.
Los fabricantes de medicamentos han llevado a la FDA ante los tribunales por cómo la agencia administra la Ley de Medicamentos Huérfanos. En 2014, Depomed ganó una demanda contra la agencia exigiendo una etiqueta de exclusividad en su medicamento Gralise, que trata el dolor nervioso.
La FDA le había dado a Gralise una designación y aprobación de huérfano, pero se negó a darle la exclusividad porque dijo que no era clínicamente superior a otro medicamento que ya estaba en el mercado. El entonces juez de la corte de distrito federal Kentaji Brown Jackson, quien fue designado para la Corte Suprema de EE. UU. el año pasado, requirió la FDA para otorgar exclusividad, bloqueando un genérico.
Ese caso se centró en la superioridad clínica de un fármaco, en lugar del alcance de la exclusividad. Después de la decisión de Gralise, la FDA finalmente convenció al Congreso de enmendar la ley, que puede ser necesario ahora, dijo O’Brien. Rachel Sher, exdirectora de políticas de la Organización Nacional de Trastornos Raros que ahora trabaja en Manatt, Phelps & Phillips, dijo que las empresas que se beneficiarían de un premio más amplio de exclusividad demandarán para obligar a la agencia a hacer la misma lectura del Orphan Ley de Drogas.
“El Congreso deberá actuar en algún momento”, dijo Sher, quien también pasó una década en el Capitolio como asesor de la FDA para el Comité de Comercio y Energía de la Cámara.
El Congreso casi aprobó una enmienda el año pasado cuando reautorizó las tarifas de los usuarios que ayudan a financiar la FDA. Entonces-Sen. Richard Burr (RN.C.) abogó por eliminar del paquete la enmienda añadida por el comité, diciendo que, de lo contrario, los fabricantes de medicamentos carecerían de los incentivos necesarios para desarrollar medicamentos para enfermedades raras, según Ley Bloomberg.
Wilkinson, la defensora de los pacientes, tiene su propio consejo para el Congreso. La Ley de Medicamentos Huérfanos en sí, no solo la disposición de exclusividad, debe corregirse, dijo.
“Tienen que cambiar la ley”, dijo. Las compañías farmacéuticas solo deberían obtener el estatus de medicamento huérfano y recibir exclusividad cuando desarrollen “un medicamento realmente nuevo, no solo cambiando una molécula”.
Hasta entonces, dijo Wilkinson, ella y otros todavía están esperando: “Soy una anciana y no sé si se va a arreglar”.
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