La tecnología avanzada de edición del genoma podría usarse como un tratamiento de una sola vez para CD3 delta SCID

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Un nuevo estudio dirigido por UCLA sugiere que la tecnología avanzada de edición del genoma podría usarse como un tratamiento único para la rara y mortal enfermedad genética CD3 delta inmunodeficiencia combinada severa. La condición, también conocida como CD3 delta SCID, es causada por una mutación en el gen CD3D, que impide la producción de … Read more

La edición del genoma basada en CRISPR restaura la visión de ratones con retinosis pigmentaria

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Investigadores en China han restaurado con éxito la visión de ratones con retinitis pigmentosa, una de las principales causas de ceguera en humanos. El estudio, que se publicará el 17 de marzo en la Revista de Medicina Experimentalutiliza una forma nueva y muy versátil de edición del genoma basada en CRISPR con el potencial de … Read more

La edición del genoma previene la miocardiopatía hipertrófica en ratones

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En un estudio reciente publicado en la revista Medicina natural, los investigadores buscaron curas únicas para la miocardiopatía hipertrófica (MCH). Utilizaron un modelo murino de HCM construido previamente, designado como R403Q-129SvEv, para evaluar dos terapias genéticas diferentes, de la siguiente manera: i) un editor de base de adenina (ABE8e) ii) una potente nucleasa Cas9 administrada … Read more