La hemofilia A es la forma grave más común de hemofilia. Afecta casi exclusivamente al sexo masculino. La enfermedad generalmente se puede tratar bien, pero los medicamentos conocidos hasta ahora no ayudan a todos los afectados. Ahora, dos estudios importantes que involucran al Centro de Hemofilia del Hospital Universitario de Bonn han sido publicados en el New England Journal of Medicine y en Lancet Haematology, los cuales representan nuevos hitos para el tratamiento de la hemofilia.
Los pacientes con hemofilia A carecen del factor VIII de coagulación que debe ser sustituido para que la sangre se coagule y los pacientes no sangren. En un ensayo clínico de fase 3 con la participación del Centro de Hemofilia del Hospital Universitario de Bonn (UKB), se ha investigado por primera vez un nuevo fármaco con un nombre complicado, Efanesoctocog Alpha, para el tratamiento de la hemofilia A. Los nuevos hallazgos representan un hito en el tratamiento de la hemofilia y ahora han sido publicados en el renombrado New England Journal of Medicine.
Efanesoctocog Alpha es el primer fármaco que contiene un factor VIII de coagulación genéticamente modificado, que tiene una duración de acción significativamente prolongada de 47 horas. El estudio con 133 pacientes muestra que la coagulación de la sangre con el nuevo fármaco casi se normaliza en cuatro días y brinda una muy buena protección contra el sangrado en siete días. El número de sangrados se reduce de tres sangrados en 12 meses con el tratamiento clásico a solo un sangrado en 18 meses con Efanesoctocog Alfa. La duración prolongada de la acción se logra mediante una serie de modificaciones genéticas de la proteína del factor VIII, la más importante de las cuales es el bloqueo de la unión al factor Von Willebrand, que de otro modo determina la velocidad de eliminación del factor VIII.
Paralelamente, se publicó en Lancet Haematology un estudio sobre la profilaxis de formas menos graves de hemofilia A con el anticuerpo monoclonal emicizumab. Estos pacientes tienen comparativamente pocas hemorragias, por lo que la terapia clásica de prevención de hemorragias con múltiples administraciones intravenosas de factor VIII de coagulación por semana no parece factible para muchos pacientes. No obstante, la mayoría de los pacientes en la edad adulta presentan importantes secuelas hemorrágicas, especialmente en las articulaciones. Hasta ahora, emicizumab solo estaba aprobado para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave. El estudio actual ahora muestra muy buenos resultados, incluido un muy buen eficacia también en pacientes con una forma menos grave de hemofilia A. Por lo tanto, los pacientes tratados con emicizumab, que se administró por vía subcutánea solo una vez cada una o dos semanas, tuvieron en promedio menos de un episodio de sangrado por año. Al igual que con los estudios de aprobación anteriores sobre emicizumab, el centro de hemofilia de la UKB también participó significativamente en este estudio. Casi simultáneamente con la publicación, se concedió la aprobación de emicizumab para pacientes con hemofilia A con un curso moderadamente grave.
El Prof. Johannes Oldenburg, Director del Instituto de Hematología Experimental y Medicina Transfusional de la UKB, que también incluye el Centro de Hemofilia, afirma: “Efanesoctocog alfa con su duración de acción prolongada y emicizumab para pacientes con un curso moderado de la enfermedad representan hitos importantes en el tratamiento de pacientes con hemofilia A. Esto previene el sangrado y sus consecuencias, especialmente el daño articular y el dolor intenso, para que los pacientes con hemofilia A sigan teniendo una buena calidad de vida en la edad adulta..”
El Centro de Hemofilia del Hospital Universitario de Bonn (UKB) es uno de los centros más grandes de Europa. Alrededor del 15 por ciento de los pacientes con hemofilia en Alemania son tratados aquí.
